Penelitian Memberikan Harapan Dalam Merekayasa Gen Untuk Menolak HIV

Diterjemahkan dari situs: http://www.nytimes.com/2014/03/06/health/study-gives-hope-of-altering-genes-to-repel-hiv.html

Jay Johnson Mengambil Bagian Dalam Penelitian Rekayasa Genetika, Untuk Membidik Gen Tertentu dan Menon-aktifkannya

Jay Johnson Mengambil Bagian Dalam Penelitian Rekayasa Genetika, Untuk Membidik Gen Tertentu dan Menon-aktifkannya

Oleh DENISE Grady 5 Maret 2014

Ide untuk mengubah genetika sel-sel manusia sehingga membuat mereka melawan virus penyebab AIDS mungkin tampaknya hanya mimpi, tetapi laporan baru menunjukkan hal itu bisa dilakukan .
Penelitian ini melibatkan penggunaan pertama kali pada manusia “gene editing” (rekayasa gen), pengobatan yang terfokus pada gen tertentu dan menonaktifkannya.

Pada 12 orang yang terinfeksi HIV , para ilmuwan menggunakan teknik ini untuk menyingkirkan protein pada sel-sel kekebalan tubuh pasien yang menjadi pijakan virus ini dalam menyerang sel-sel tersebut. Sel-sel tersebut diambil dari pasien , diobati dan kemudian dikembalikan kembali ke dalam aliran darah mereka melalui jalur intravena.

Secara teori , jika cukup banyak sel-sel bisa direkayasa untuk mengusir virus ,pasien mungkin tidak perlu lagi obat antivirus , dan mungkin menyebabkan kesembuhan.
Percobaan ini adalah penelitian awal, yang dimaksudkan untuk menguji keamanan, bukan efektivitas. Penelitian ini juga menemukan bahwa sel-sel kekebalan tubuh bisa diubah , dan melakukan hal ini tidak membahayakan pasien.

Gene editing juga tampaknya membantu memerangi infeksi dalam beberapa kasus, tetapi temuan ini masih dalam tahap awal dan peneliti memperingatkan bahwa penggunaan lebih luas masih jauh ke depan.

” Ini adalah strategi yang sangat baik, ” kata Dr Anthony S. Fauci , direktur Institut Nasional Alergi dan Penyakit Infeksi , yang tidak terlibat dalam penelitian. “Hal ini sangat menarik , mengesankan, ilmu elegan . Tapi banyak ‘ seandainya ‘ perlu diatasi sebelum anda dapat mengatakan ‘Wow , ini benar-benar bisa berhasil. ‘”
Dr.Fauci juga mempertanyakan apakah pasien mengingini perawatan yang relatif kompleks ini ketika banyak orang dapat mengontrol infeksi dengan hanya satu atau beberapa pil per hari .
Artikel tentang penelitian ini diterbitkan pada hari Rabu di The New England Journal of Medicine, oleh para peneliti dari University of Pennsylvania , Albert Einstein College of Medicine di New York dan Sangamo BioSciences , sebuah perusahaan di Richmond , California , yang membuat produk gene editing .

Penelitian ini berakar pada suatu hal yang ditemukan para ilmuwan pada 1990-an: Sebagian kecil orang yang resisten terhadap HIV berkat mutasi yang menyebabkan sel-sel kekebalan tubuh mereka tidak mempunyai CCR5 , sebuah protein yang menjadikan pijakan virus tersebut. Pada orang dengan satu salinan gen yang termutasi, infeksi berlangsung lebih lambat dari pada mereka yang memiliki CCR5 normal. Orang-orang yang telah mewarisi dua salinan gen yang termutasi , satu dari setiap orangtua, sangat tahan terhadap HIV dan mungkin tidak akan pernah menjadi infeksi meskipun berulang kali tertular.

Seorang pria , yang dikenal sebagai “pasien Berlin,” rupanya sembuh dari AIDS setelah ia terkena leukemia dan menerima transplantasi sumsum tulang pada tahun 2007 dan 2008 . Karena suatu keberuntungan, donor sumsum tulang nya memiliki dua salinan dari gen termutasi untuk CCR5 . Sistem kekebalan tubuhnya kembali meningkat, virus tersebut menghilang dan ia mampu berhenti minum obat antivirus . Tapi transplantasi sumsum tulang terlalu sulit , berisiko dan mahal untuk digunakan sebagai pengobatan untuk HIV
Dr Carl June, penulis senior dalam penelitian tersebut dan ahli dalam AIDS dan kanker di University of Pennsylvania , mengatakan editing gen mungkin menawarkan cara lain untuk mencapai hasil yang sama .

Ia mengatakan pendekatan ini layak dipertimbangkan karena banyak pasien tidak menyukai obat antivirus dan mengalami efek sampingannya, dan karena pengobatan seumur hidup dapat menelan biaya $ 1 juta di Amerika Serikat. Editing gen bisa lebih murah , katanya .
Salah satu kemajuan ilmiah yang berperan besar dalam membuat para peneliti mempertimbangkan bahkan mencoba untuk merekayasa resistensi HIV: pengembangan sarana molekul yang manjur , zinc-finger nuclease, enzim yang dapat memotong DNA pada situs tertentu . Ketika sel mencoba untuk memperbaiki potongan seperti itu, kesalahan sering terjadi , sehingga menonaktifkan gen tertentu .
Pada awalnya , ia meragukan bahwa teknologi ini akan berguna bagi manusia , tapi ia mulai berusaha mencobanya pada tikus , dan terkejut oleh seberapa baiknya teknik ini bekerja .
” Ini luar biasa, ” kata Dr Juni . “Cara ini dapat menargetkan setiap gen yang Anda inginkan . ”

Dia dan timnya mulai menguji teknik ini pada orang yang terjangkit HIV di tahun 2009. 12 pasien diberi infus sekitar 10 miliar T-sel CD4 (sel kekebalan tubuh) mereka sendiri , yang telah direkayasa untuk menonaktifkan gen CCR5 nya . Teknik ini menonaktifkan gen sekitar 11 ppersen sampai 28 persen dari sel yang diobati.
Enam dari pasien kemudian berhenti memakai obat antiviral . Kebanyakan dari mereka , tingkat H.I.V. meningkat dan sel-sel kekebalan tubuh mereka berkurang. Namun sel-sel kekebalan yang dimodifikasi menurun lebih kurang secara signifikan daripada sel pasien yang tidak diobati, menunjukkan bahwa gene editing memberikan perlindungan. Sel-sel yang diubah bertahan , setidaknya untuk sementara waktu . Rata-rata , setengah masih ada setelah 48 minggu .

Jay Johnson , 53 , yang tinggal di Philadelphia , mengambil bagian dalam studi tersebut dan dirawat pada tahun 2010. Dia adalah satu-satunya pasien yang memiliki reaksi yang kurang baik: serangan demam yang singkat, menggigil dan nyeri sendi dan punggung .

Selama tiga bulan , ia tidak memakan obat antivirus . Awalnya, tingkat virusnya tidak terdeteksi, tetapi kemudian mulai meningkat, dan ia kembali pada obat-obatan.
Beberapa bulan yang lalu, para dokter mengatakan kepadanya bahwa ia masih memiliki beberapa sel-sel yang dimodifikasi itu, Mr Johnson mengatakan , tambahnya ia berharap sel-sel tersebut akan terus bertambah banyak, mengambil alih dan akhirnya membuat dia bebas virus. Dia akan dengan senang hati mencoba lagi pengobatan tersebut, katanya .
“ Jika berhasil , suatu kebahagiaan yang besar untuk mengatakan bahwa saya HIV negatif , ” katanya .

Selaju dengan jalannya penelitian ini, kata Dr June, para peneliti akan mencoba untuk menemukan cara-cara untuk meningkatkan proporsi sel –sel yang direkayasa ini dan untuk membuat mereka bertahan dalam tubuh . Masih harus dilihat apakah pengobatan dapat dibuat praktis untuk pasien dengan jumlah yang besar . Karena pasien-pasien dari peneleitian ini telah menerima pengobatan yang mengubah DNA mereka , Food and Drug Administration (Badan Makanan dan Obat-obatan Amerika) mengharuskan 15 tahun masa tindak lanjut untuk memeriksa efek samping . Salah satu kekhawatiran adalah bahwa pengobatan dapat menonaktifkan gen yang salah , meskipun tidak ada bukti yang terlihat sejauh ini.

Leave a Reply

Post Navigation